To Develop a Gene Therapy Strategy Based on Mitochondrial Mutation-Related Auditory Neuropathy

本計畫利用新穎奈米生物材料攜帶可導向粒線體的基因編輯組件以修正m.1555A>G，旨在開發粒線體基因突變引起的的遺傳性疾病，並利用m. 1555A>G人類iPSC分化成毛細胞/螺旋神經節細胞模式與小鼠模式探討殼聚醣/聚乙烯亞胺組成的奈米顆粒作為藥物釋放平台的治療機制及作用。預期將有助於再生醫學及組織工程之發展，並藉由開發新式療法以增進社會大眾之福祉；本研究所衍生之智財權經技轉後亦能提升國內生技的核心技術，厚植產業的實力與國際競爭力。