Development of Precision Targeted Therapy of High-Risk Shh-Activated Medulloblastomas in Children

髓母細胞瘤（Medulloblastoma, MB）是兒童最常見的惡性腦腫瘤，分為WNT、SHH、3型及4型。兒童SHH MB又分類為α、β和γ等三亞型。2016年Heidelberg治療方案依基因及五年存活率分為低風險（存活率>90%）、一般風險（存活率75-90%）、高風險（存活率50-75%）、及極高風險（存活率<50%）等群組。嬰兒或非嬰兒高風險（包含極高風險）群組需按年齡給予高劑量放射及／或化學藥物治療，對其心智功能造成嚴重影響，因此有必要研發有療效而低細胞毒性的標靶治療。本計劃以發展SHH MB標靶治療為目標，以BMP7作為標靶進行研發，並驗證腫瘤轉移機制、療效、及副作用。